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3極要求を踏まえたCMC申請資料作成と当局対応

3極要求相違を踏まえた

CMC申請資料作成と当局対応ノウハウ


〜3極比較から見える「今求められるCMC申請資料」〜


CTD M2,M3での3極間での明確な差異と微妙な要求の違いをどう申請資料に反映していくべきか?
開発プロジェクトとの相関やレビュー、照会事項対応など効率的な承認取得のための様々な視点での資料作成方法





発 刊

2012年2月20日

体 裁

B5判上製本  215頁

価 格(税込)

59,400円 (会員価格 56,430円)  会員登録について
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 会員:本体52,250円+税4,180円

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発行 : サイエンス&テクノロジー(株)
 送料無料

ISBNコード

978-4-86428-040-2

Cコード

C3047



著者

三輪 敏紳       エーザイ(株)
丸橋 和夫       (株)エースジャパン
上杉 恵三       グロファーマフィジクス[元エーザイ(株)]
外資系製薬企業  CMC企画部 部長
岡崎 公哉       ファイザー(株)
日比 加寿重     アストラゼネカ(株)
大谷 淑郎       薬事コンサルタント [元 科研製薬(株)]
浅田 隆太       東北大学 [元 医薬品医療機器総合機構]

3極要求を踏まえたCMC申請資料作成と当局対応

価格:

59,400円 (税込)

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目次

第1章 CMC申請における組織体制・スケジュール管理と開発プロジェクトとの相関
はじめに:開発プロジェクトと申請関連プロジェクト
 1. 申請プロジェクト
  1.1 グローバルプロジェクトの場合
  1.2 日本申請プロジェクトの場合

 2. CMC 資料作成プロジェクト

 3. レビュー・チェックの必要性

 4. CMCがプロジェクトのボトルネックにならないために
  4.1 CMCの目的とCMCプロジェクト方針
  4.2 開発プランとステージごとの文書
   4.2.1 CTD
   4.2.2 IB(治験薬概要書)
   4.2.3 IMPD
  4.3 IND,IMPD作成のコーディネーション
  4.4 CMC開発業務の仕分けと責任
  4.5 リーダーとマネジャー
まとめ


第2章 IND申請におけるCMCパートでの記載要求事項

 第1節 IND申請における原薬欄記載の留意点
  1.原薬欄記載の留意点
  2.原薬欄の記載項目と記載内容
   2.1 一般情報(S.1)
    2.1.1 命名法(S.1.1)
    2.1.2 構造(S.1.2)
    2.1.3 一般的特性(S.1.3)
   2.2 製造 (S.2)
    2.2.1 製造業者 (S.2.1)
    2.2.2 製造工程と工程管理の記載 (S.2.2)
    2.2.3 原材料の管理(S.2.3)
    2.2.4 重要工程と中間体の管理(S.2.4)
    2.2.5 工程バリデーションの評価 (S.2.5)
    2.2.6 製造工程開発 (S.2.6)
   2.3 原薬の特性評価 (S.3)
    2.3.1 構造及びその他特性の解明(S.3.1)
    2.3.2 不純物 (S.3.2)
   2.4. 原薬の管理(S.4)
    2.4.1 規格(S.4.1)
    2.4.2 分析手順 (S.4.2)
    2.4.3 分析手順のバリデーション (S.4.3)
    2.4.4 バッチ解析(S.4.4)
    2.4.5 規格の正当性 (S.4.5)
   2.5 対照標準または対照物質(S.5)
   2.6 容器及び施栓系(S.6)
   2.7 安定性(S.7)
    2.7.1 安定性の要約と結論(S.7.1)
    2.7.2 承認後安定性プロトコール及び安定性の確約 (S.7.2)
    2.7.3 安定性データ (S.7.3)
  3.具体的な記載例

 第2節 IND申請資料における製剤欄記載の留意点

  はじめに
  1.日本における治験届出
   1.1 治験薬概要書に記載すべき事項
  2.欧州における治験届出
  3.米国における治験届出
   3.1 臨床第1相試験1)Phase 1 Studies
   3.2 探索IND試験2)Exploratory IND Studies
   3.3 臨床第2相/第3相試験3) Phase 2/ Phase 3 Studies
    3.3.1 臨床第2相試験
    3.3.2 臨床第3相試験
  最後に

第3章 3極要求相違を踏まえたCTD-Q記載の留意点〜各sectionの要求事項と記載例〜
はじめに
1. 緒言

2. 原薬
 2.1 【2.3.S 原薬(品名、製造業者)】
  2.1.1 【2.3.S.1 一般情報】
  2.1.2 【2.3.S.2 製造(品名、製造業者)】
  2.1.3 【2.3.S.3 特性(品名、製造業者)】
  2.1.4 【2.3.S.4 原薬の管理(品名、製造業者)】
  2.1.5 【2.3.S.5 標準品又は標準物質(品名、製造業者)】
  2.1.6 【2.3.S.6 容器及び施栓系(品名、製造業者)】
  2.1.7 【2.3.S.7 安定性(品名、製造業者)】

3. 製剤
 3.1 【2.3.P 製剤(品名、剤型)】
  3.1.1 【2.3.P.1 製剤及び処方(品名、剤型)】
  3.1.2 【2.3.P.2 製剤開発の経緯】
  3.1.3 【2.3.P.3 製造(品名、剤型)】
  3.1.4 【2.3.P.4 添加剤の管理(品名、剤型)】
  3.1.5 【2.3.P.5 製剤の管理(品名、剤型)】
  3.1.6 【2.3.P.6 標準品又は標準物質 (品名、剤型)】
  3.1.7 【2.3.P.7 容器及び施栓系(品名、剤型)】
  3.1.8 【2.3.P.8 安定性(品名、剤型)】

 4 【2.3.A その他】
  4.1 【2.3.A.1 製造施設及び設備(品名、製造業者)】
  4.2 【2.3.A.2 外来性感染性物質の安全性評価】
  4.3 【2.3.A.3 添加剤】
 
 5 【2.3.R 各極の要求資料】



第4章 クオリティ・バイ・デザインアプローチとデザインスペースによる承認申請
.はじめに

1..ICH Q8とQuality by Design

2.デザインスペースを設定するための手順および手法

3.品質が保証される範囲の境界線の設定(手順4)

4.製造販売承認申請書(CTD Module 1.2)と薬食審査発第0210001号

5.変更管理の‘戦略’を考慮した製造販売承認申請書の作成(手順5)

6.承認申請書へのDS(Design Space)の記載
 6.1 DSに関わる工程パラメータ及び品質特性の分類
 6.2. デザインスペースに関わる工程パラメータの許容範囲の記載
  6.2.1 目標値/設定値として記載する場合
  6.2.2 幅記載とする場合
  6.2.3 2つ以上の工程パラメータに相互作用がある場合
おわりに


第5章 海外からの導入品における資料作成の留意点と日本独自の要求事項の反映
はじめに
1. 申請資料作成時に参照するガイドライン・通知等
 1.1 ICH-Qガイドライン
 1.2 国内関連通知・事務連絡
 1.3 CTDモックアップ
 1.4 申請資料(QOS)作成時のイメージ

2.承認申請書とQOSの記載事項の関連

3.QOS作成のポイント
 3.1 原薬の一般情報
 3.2 製剤開発の経緯
 3.3 製造
  3.3.1 製造業者
  3.3.2 製造方法及びプロセスコントロール
  3.3.3 原材料の管理
  3.3.4 重要工程及び重要中間体の管理
  3.3.5 プロセス・バリデーション/プロセス評価
 3.4 不純物
 3.5 原薬及び製剤の管理
  3.5.1 規格及び試験方法
  3.5.2 試験方法(分析方法)
  3.5.3 試験方法(分析方法)のバリデーション
  3.5.4 ロット分析
  3.5.5 規格及び試験方法の妥当性
 3.6 標準品又は標準物質
 3.7 容器及び施栓系
 3.8 安定性
  3.8.1 安定性のまとめ及び結論
  3.8.2 承認後の安定性試験計画の作成及び実施
  3.8.3 安定性データ

4.適合性書面調査

5.GMP適合性調査
 5.1 適合性調査申請
 5.2 事前提出資料(調査資料)
 5.3 適合性調査申請時・調査時の留意点
 5.4 上市に向けたGMP適合性担保

6.一部変更承認申請時の留意点

おわりに

第6章 変更管理を踏まえた一変/軽微変更の判断ポイントと申請資料への記載
1.新薬事法における承認システムと変更管理

2.製造販売承認申請と変更管理

3.製造方法等変更時の対応と手続き等の取扱い
 3.1 変更管理
 3.2 軽微変更届出
 3.3 製造方法に係る国内の通知・指針・ガイダンス
 3.4 その他の国内ガイドライン・参考指針等

4.申請書作成の取扱いと留意点
 4.1 製造販売承認申請書の作成要領
 4.2 DMF登録申請書の作成要領
 4.3 承認後変更と申請書記載
  4.3.1 製造方法欄の記載の留意事項

5.一変(あるいは変更登録)対象事項/軽微変更届出事項の識別
 5.1 製造方法に関する一変(あるいは変更登録)申請/軽微変更届出の区別 
 5.2 製造方法に関する一変(あるいは変更登録)申請の対象事項
 5.3 一変承認申請対象事項及び軽微変更届出対象事項の切り分けの考え方
 5.4 軽微変更届出の範囲
 5.5 申請書の製造方法欄の記載要領
 5.6 CTD-M1への製法記載に関する資料の添付
 5.7 製造方法欄以外の記載について

6.承認後変更に係る申請書への製造方法等の記載の実際
 6.1 製造場所
 6.2 製造方法
 6.3 原薬の記載例
 6.4 参考資料の作成と添付
 6.5 フローチャートの作成と添付
 6.6 製造方法欄記載に用いる用語の解説
  6.6.1 原薬出発物質
  6.6.2 中間体
  6.6.3 最終中間体
  6.6.4 重要工程
  6.6.5 目標値/設定値

7.一変/軽微のケーススタディー

8.承認審査での主な指摘事例

9.承認後変更に係る開発段階における変更管理と申請添付資料への記載
 9.1 治験薬GMPにおける変更管理
 9.2 開発過程と変更管理に関する記載の留意点
 9.3 原薬のCTD資料の「製造工程の開発の経緯」に関する記載の留意点
 9.4 原薬変更時の物理的同等性検証の記載の留意点
 9.5 原薬変更時の不純物プロファイルの同等性検証の記載の留意点
 9.6 「製剤開発の経緯」に関する記載の留意点
 9.7 製剤変更時の同等性検証に関する記載の留意点
 9.8 開発段階での処方変更と同等性の確認に関する記載の留意点

10.製造販売承認申請とDMF(ドラッグマスターファイル)の関係
 10.1 日本版DMFについて
 10.2 日本版DMFシステムの概要と変更管理
 10.3 DMF登録申請書の作成要領
  10.3.1 登録申請書と添付資料の記載内容の関係
  10.3.2 登録事項の変更
 10.4 登録の変更手続きにおけるDMF登録社と製造販売承認申請者との連携

11.欧米における変更管理
 11.1 米国における変更管理
  11.1.1 FDAの規則・ガイダンス等
  11.1.2 FDAの規則・ガイダンスにみる出発物質及び変更事項の取扱い事例
 11.2 欧州(EU)における変更管理と変更区分
  11.2.1 EUの変更管理に関する規則・ガイダンスの概要
  11.2.2 一変/軽微の対象事項の事例と提出が必要な資料


第7章 欧米当局の照会事項の傾向と日本企業の対応
 はじめに
 1.照会内容の把握と回答スケジュールの確認

 2.CMC各セクションの照会事項の傾向-原薬
  2.1 S.1 について
  2.2 S.2について
  2.3 S.3について
  2.4 S.4について
  2.5 S.5について
  2.6 S.6について
  2.7 S.7について
 
 3.CMC各セクションごとの照会事項の傾向-製剤
  3.1 P.1について
  3.2 P.2について
  3.3 P.3について
  3.4 P.4について
  3.5 P.5について
  3.6 P.6について
  3.7 P.7について
  3.8 P.8について

 4.照会事項の例 
  4.1 FDA照会の例
  4.2 EU照会(Day 120 LoQ)にさきがけ,提供されるday80レポートの例
  4.3 Day 120 LoQの例
  4.4 Day150 審査報告書の例
 まとめ


第8章 公開されている審査報告書から見る申請資料作成の留意点
はじめに
1. 審査報告書
 1.1 全体の構成
 1.2 「品質に関する資料」の構成

2. 承認申請書作成における留意点
 2.1 承認申請書の項目
 2.2 承認申請書に関する指摘事項
  2.2.1 成分及び分量又は本質欄
  2.2.2 製造方法欄
  2.2.3 規格及び試験方法
 2.3 まとめ

3.CTD作成における留意点
 3.1 CTDの構成
 3.2 CTDに関する指摘事項
  3.2.1 原薬
   3.2.1.1 製造方法
   3.2.1.2 規格及び試験方法
  3.2.2 製剤
   3.2.2.1 製造方法
   3.2.2.2 規格及び試験方法
  3.2.3 安定性

4.照会事項とその回答例
 4.1 原薬
  4.1.1 製造方法
  4.1.2 規格及び試験方法
   4.1.2.1 残留溶媒
   4.1.2.2 結晶多形
 4.2 製剤
  4.2.1 製造方法
  4.2.2 規格及び試験方法
 4.3 安定性
  4.3.1 測定項目
  4.3.2 結晶多形
  4.3.3 臨床現場で想定される保存形態における安定性
  4.3.4 苛酷試験
おわりに


第9章 CMC分野における適合性調査への対応
はじめに
1. 基準適合性書面調査
 1.1 適合性書面調査の概要
 1.2 資料詳細目録の作成
 1.3 調査直前(事前)提出資料の作成
 1.4 適合性書面調査の実際
 1.5 申請書添付資料の調査
 1.6 治験薬製造関係の調査  

2. GMP適合性調査

3. 承認前査察(FDA)
 3.1 FDAガイダンスマニュアル
  3.1.1 査察の目的とテクニック
 3.2 PAIの実際
  3.2.1 PAI事前質問
  3.2.2 EIR
まとめ

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本講座では、まずヘルシンキ宣言を含む「臨床研究の倫理」を学び、ICH-GCPの倫理的側面を理解します。次に、「ISO9001の基本的な考え方」を学び、ICH-GCPの品質マネジメント的側面を理解します。
そして、ICH-GCPの倫理的側面と品質マネジメント的側面を混同することなく、明確に区別することの重要性を学びます。
最終的には、ICH-GCPが要求するものは何なのかを本質的に理解することを目標とします。

<講習会のねらい>
・ICH-GCPを構成する2本の柱
・ICH-GCPの倫理的側面
・ICH-GCPの品質マネジメント的側面
・ISO9001による品質マネジメントの7つの原則
・出口管理からプロセスアプローチへのパラダイムシフト
・GCP=記録という呪縛からの脱却
・ICH-GCPの本質的な理解
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(6/30) 遺伝子治療 承認申請を目指した製品開発

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 遺伝子治療にはin vivo遺伝子治療とex vivo遺伝子治療という2つのカテゴリーがあり、用いられるベクターも異なる。
本講座では、代表的な遺伝子治療用ベクターの紹介と適応疾患、カルタヘナ対応から始め、ベクターの品質設計や非臨床安全性試験、(早期)臨床試験デザイン等、承認申請を見据えた製品開発を進めていく上で考慮すべきポイントについて述べる。
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2016年1月15日、我が国でのM7が発効し、M7ガイドラインによる日、米、欧三極全体での事業者義務が発生しました。
これに伴い、本ガイドラインの適用により医薬品新原薬、新製剤等を対象に医薬品中不純物の変異原性評価、管理が求められます。本ガイドラインではin silico予測による結果を評価するため、エキスパートレビューが認められています。

 本講座では、これから対応する企業や十分な情報を持ち合わせていない企業向けに、変異原性評価の方法及びエキスパートレビューの実例を概説します。また、ICH M7ガイドライン補遺(ICH M7(R1))として2015年6月9日付「ICH M7ガイドライン原則の化合物特異的な許容摂取量算出への適用」(Step 2版)の詳細を解説します。
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第1部 『核酸医薬品開発の現状・課題・規制動向と安全性評価』
 アンチセンス、siRNA、アプタマーに代表される核酸医薬品は、抗体医薬品に続く次世代医薬品として注目を集めている。現在、製薬業界では創薬シーズの枯渇が大きな問題となっているが、核酸医薬品は従来の低分子医薬品や抗体医薬品では標的にできなかった分子をターゲットにできる点において魅力的である。これまで核酸医薬品は生体内における安定性等の問題が指摘されていたが、修飾核酸技術やキャリア開発が著しく進展し、有望な候補品が次々と開発されている。核酸医薬品はひとつのプラットフォームが完成すれば短期間のうちに新薬が誕生すると考えられており、この数年で承認申請に至る候補品が増加すると予想されている。
 以上のように開発が大きく進展している核酸医薬品であるが、開発の指針となるガイドラインは国内外で存在しておらず、規制当局が個別に対応しているのが現状である。この背景から、ガイドラインの策定、品質/安全性を評価する試験法の確立、審査指針の根拠となる実験データの創出など、開発環境を整備するレギュラトリーサイエンス研究の重要性が指摘されている。
 このような背景を踏まえ、本セミナーでは核酸医薬品の基礎、研究開発の現状、現在の抱えている課題を概説し、核酸医薬品の規制に関連する国内外の動きを整理する。
第2部 『核酸医薬品の製造と品質・物性評価』
 核酸医薬品は世界で承認薬として5品目を数え、さらに臨床後期の候補化合物も増加していることからいよいよ実用段階に入っている。本講演では、核酸医薬品の製造方法を概説するとともに、各段階で求められる品質を踏まえた物性評価について現状を紹介するとともに、今後の議論となる話題を提供したい。