(株)Onodera GT Pharma 常務執行役員 薬事開発部長
慶應義塾大学病院 臨床研究推進センター 客員准教授
博士（医学）
尾山 和信 氏
≫ 【講師紹介】
【
元 (独)医薬品医療機器総合機構／元 第一三共(株) テクノロジー本部 CMC薬事部 ディレクター
】

本講演では、遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品におけるCMCパートの薬事申請に向けた主要な課題と、その対応における留意点について解説する。特に、生きた細胞やウイルスベクター等を有効成分とした、医薬品と大きく異なる特性を有する製品の品質に関し、規制要件の原則に立ち返り、申請に不可欠となるポイントについて基礎的な事項から実務的な考え方を整理する。さらに、CMC開発段階からGCTP製造管理体制の確立に至るまで、製品ライフサイクル全体を通じた一貫した品質保証の構築に関する要点についても論じる。

・：基礎編
・再生医療等製品の製品分類
・再生医療等製品の承認審査の考え方
・再生医療等製品のCMC 申請資料データパッケージ、資料作成におけるポイント
・PMDA相談（対面助言）のラインナップとその活用の仕方
・先駆的再生医療等製品の指定制度と加速化開発におけるCMC課題
・治験開始時
・承認申請時に求めれる資料
・遺伝子治療用製品及びヒト細胞加工製品に係る品質関連ガイドラインの基本原則の理解
・再生医療等製品に係る関連法令
・ガイドライン、主要な欧米の品質ガイドライン実践編
・ICH Q9(R1) ガイドライン改正の主要ポイントと開発段階に応じた実践の要点
・ICH Q5A(R2) ガイドライン改正の主要ポイント及び実装における留意点
・生物由来原料基準に示される要求事項の基本的考え方と適用上の留意点
・品質管理戦略の考え方（特性解析、重要品質特性、重要工程パラメータ）
・ICH Q14新規ガイドラインの活用に向けた主要論点
・承認書において求めれる製造工程の考え方
・技術移転プロセスでの品質リスクマネジメントの効果的な活用
・プロセスバリデーション／ベリフィケーションの運用における実践的視点
・ICH Q5Eガイドラインの原則を踏まえた同等性/同質性評価の留意点
・市販後CMC変更とICH Q12の新規薬事ツールの活用に向けた主要論点
・CMC薬事戦略立案のコツ
・CMC薬事担当者に求められる視点と考え方
・薬事申請における主要なCMC課題と当局との効果的なコミュニケーションの在り方