平成20年の高度医療評価制度の制定において定められた。目的は「医療の高度化とこれらの医療技術に対する患者のニーズ等に対応するため、薬事法上の承認を得ていない医薬品・医療機器を用いた医療技術を、一定の要件の下に「高度医療」として認め、保険医療と併用できることとし、薬事法上の承認申請等に繋がる科学的評価可能なデータ収集の迅速化を図ること」。 もともと「先進医療」としてスタートしていたが、この制定により、薬事法の承認・認証・適応のあるものは「第2項先進医療」（＝従来の先進医療）に、薬事法の承認・認証・適応のないもの（既承認医薬品・医療機器の適応外を含む）は「第3項先進医療」（＝高度医療）に分類され、ともに保険診療との併用が認められることになった。「広義の」先進医療は第2項先進医療と第3項先進医療を合わせたものを指す一方、「狭義の」先進医療は第2項先進医療を指すので、注意が必要。 高度医療として認定されるためには、先行する臨床試験において有効性・安全性のデータが得られていること、施設要件を満たすこと、科学的な臨床試験計画を立案すること等が課せられる。