株式会社イーコンプライアンス

【第1部】再生医療等製品/遺伝子治療用製品における規制要件の現状と最新動向

第1章　再生医療等製品に関する規制要件と当局方針・今後の展望
はじめに
1.　再生医療の規制
2.　再生医療等製品の開発動向
　2.1.　対面助言及び治験
　　2.1.1 対面助言件数及び加工細胞等の治験計画届出件数の推移
　　2.1.2 再生医療等製品治験相談等の動向
　2.2.　承認品目
3.　今後の展望
おわりに

本資料は医薬品開発における非GLP試験の信頼性確保に関する包括的なガイドです。GLP（Good Laboratory Practice）に完全準拠していない試験においても、適切な信頼性基準を確立することの重要性を説明しています。

薬物動態と安全性の専門家の視点から、非GLP試験の計画から報告までの各段階における信頼性確保のアプローチを解説しています。特に重要な点として、リスクベースドアプローチの導入、生データと記録書の適切な取扱い、分析法と機器のバリデーション、そしてデータインテグリティの確保が挙げられています。

資料は以下の主要テーマを網羅しています：
- 薬物動態・安全性担当者からみた信頼性基準と実施の考え方
- 非GLP安全性試験の計画書・記録・報告書作成と点検方法
- リスクベースドアプローチによる信頼性保証
- 生データ・記録書の取扱いと逸脱防止対策
- 分析法バリデーションの効率的実施
- 分析機器のバリデーション手法
- 非臨床から臨床段階での効率的実施事例
- in vitro試験の信頼性確保と発生毒性試験代替法
- 生データの電子化とデータインテグリティ対応

医薬品開発において、GLP試験と非GLP試験の適切なバランスを取ることで、開発の効率化と製品の質・安全性の確保の両立を目指す考え方が示されています。特に探索段階から申請・市販後までの各段階で、目的に応じた信頼性レベルの設定と効率的な試験実施のアプローチが提案されています。

医薬品開発において、非臨床試験から臨床試験への移行は重要な段階です。特に初回ヒト投与（FIH）試験と有効性確認（POC）試験に向けた準備には多くの留意点があります。

FIH試験では、非臨床試験データに基づいた適切な初回投与量の設定が不可欠です。NOAEL（無毒性量）、NOEL（無影響量）、MABEL（最小生物学的効果量）などの指標が重要であり、医薬品のタイプ（低分子、バイオ、抗悪性腫瘍薬など）によって設定方法が異なります。ICH M3(R2)ガイダンスに示された早期探索的臨床試験は、候補化合物の特性を早期に評価し、開発の継続可否を迅速に判断するための有効なツールとなっています。

POC試験に向けては、臨床各相での有効性・安全性確保のため、非臨床段階で適切なデータを取得することが重要です。薬効・安全性を高精度に予測できる動物モデルの構築やバイオマーカーの活用も検討すべき課題です。また、試験プロセス全体の信頼性確保も不可欠です。

申請資料作成においては、GLP非適用試験の取り扱いや外部委託試験の信頼性確認、CTDモジュール2での適切な記載が求められます。グローバル申請を見据えた場合は、非臨床試験の実施時期や民族差（遺伝的要因を含む）への配慮も重要です。FIH試験やPOC試験をどの地域で実施するかによって、国内での関わり方が異なってきます。

これらのポイントを適切に考慮することで、効率的かつ成功確率の高い医薬品開発が可能になります。

【第1部】再生医療等製品/遺伝子治療用製品における規制要件の現状と最新動向

第1章　再生医療等製品に関する規制要件と当局方針・今後の展望
はじめに
1.　再生医療の規制
2.　再生医療等製品の開発動向
　2.1.　対面助言及び治験
　　2.1.1 対面助言件数及び加工細胞等の治験計画届出件数の推移
　　2.1.2 再生医療等製品治験相談等の動向
　2.2.　承認品目
3.　今後の展望
おわりに

※執筆作業中により調整中（随時更新予定）※

本書は医薬品・医療機器の信頼性基準適用試験について実務上の課題と解決策を提供しています。

非GLP試験では具体的な実施基準がなく、多くの施設が信頼性確保の範囲に悩んでいます。施設の状況や試験種類によって対応が異なるため、本書では執筆者の見解として参考となる解決法を示しています。

医薬品・医療機器の承認申請施設では、信頼性基準に関する規定が時間とともに厳格化する傾向があります。受託施設選定では「正確性」「完全性」「保存」の3要件を満たすシステムを重視し、受託施設とスポンサーは「共同研究者」として適切なコミュニケーションを図ることが重要です。

海外受託施設への試験委託も多く、特に米国申請では日本の信頼性基準に相当するものはないものの、企業の社会的責任として信頼性確保が必要です。特にプロジェクト導出時や国内外併願の場合は、信頼性基準に適応した試験実施が求められます。

本書では実際の受託施設訪問・監査時の指摘事例を基に、委託時の注意点も解説されており、信頼性保証の実務に役立つ情報が提供されています。