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📖 本書の特徴
🎯 医薬品開発におけるリアルワールドデータ活用の実践書
本書は、医薬品開発と承認申請における医療データ（RWD：リアルワールドデータ）の具体的な利活用事例を網羅的に解説した実践的なガイドブックです。外部対照群としての活用、承認申請における参考情報としての利用、適応追加、PV・MA部門での解析まで、国内外の最新事例を詳細に紹介しています。 🌏 国内外の具体的な活用事例を詳細に解説ROZLYTREK®（Entrectinib）、パージェタ、ハーセプチン、ビルテプソ®などの外部対照群としての活用事例、米国でのタクロリムス肺移植適応追加におけるレジストリデータ活用、欧米での承認申請における参考情報としての活用（ALYGLO、CASGEVY、OMISIRGE、OGSIVEO、TEPKINLY、APRETUDE、LITFULOなど）を詳しく紹介。実務に即した内容で、RWD/RWEの利活用を検討する方にとって極めて有用な情報を提供します。 ⚖️ 改正次世代医療基盤法への対応も網羅2024年の次世代医療基盤法改正により、薬事目的でのNDB等の公的データベース利用が可能になりました。本書では、この法改正を踏まえた最新の利活用方法や、PMDAのMIHARI projectにおける医療情報データベースを活用した医薬品評価の実例も紹介。質に関わる重要な要因に焦点を当てたクオリティマネジメントシステム（QMS）によるデータ信頼性確保についても解説しています。 📋 主要掲載内容
■ 医療データ（リアルワールドデータ）の薬事利用と活用事例
✓外部対照群としてのリアルワールドデータ利活用事例
～ROZLYTREK®（Entrectinib）、パージェタ（ペルツズマブ（遺伝子組換え）），
ハーセプチン（トラスツズマブ（遺伝子組換え））、ビルテプソ®（ビルトラルセン） ✓レジストリデータ利活用事例（米国でのタクロリムス肺移植適応追加）
～適応追加の経験、及びデータの信頼性に関するFDA見解
～タクロリムスのデータの質に関するFDA見解 ✓（日米欧）承認申請における参考情報としてのリアルワールドデータ活用
欧米の活用事例詳細
・ALYGLO：人種ごとの有病率
・CASGEVY：安全性評価における参考情報 ・OMISIRGE：サンプルサイズ算出のための推定値算出 ・OGSIVEO：人種ごとの有病率 ・TEPKINLY：有効性評価の参考情報 ・APRETUDE：安全性評価の参考情報 ・LITFULO：安全性の参考情報 申請資料概要の記載方法
【2.7.3 臨床的有効性の記載事例】
【2.5.1 製品開発の根拠の記載事例1】 【2.5.1 製品開発の根拠の記載事例2】 【審査結果報告書の記載事例】 【「2.7 臨床概要」の市販後データの記載事例】 【「2.5 臨床に関する概括評価」の安全性の概括評価の記載事例】
■ 非薬事利用としての医療データ(リアルワールドデータ)活用事例
✓治験へのリアルワールドデータ活用に向けた企業の展望
・臨床開発のスピード向上に寄与する使い方
・臨床試験の成功確率の向上に寄与する使い方 ・医薬品開発の効率化に寄与する使い方 ✓臨床試験等決定に向けた参考情報としてのリアルワールドデータの利活用 ✓PV・MA部門におけるリアルワールドデータの解析と活用 ✓その他のリアルワールドデータ利活用
～医療経済評価への活用、ウェアラブルデバイスの治験活用
■ 医療データ(リアルワールドデータ)を活用した医薬品評価
PMDAでは、MIHARI projectにおいて、医療情報データベースを活用した医薬品評価を積極的に実施しており、現状では、主に匿名医療保険等関連情報データベース（NDB）とMIDNET®を活用した薬剤疫学的評価を行っています。PMDAでは、これら各データベースの特徴を踏まえて、調査目的に応じてデータベースを選択し調査を実施しています。最近の調査事例についてご紹介します。
■ 改正：次世代医療基盤法【薬事目的での利用】
近年、承認申請に用いるデータの信頼性は、審査に用いられるデータとソースデータを照合するといった従来型の出口管理ではなく、質に関わる重要な要因に焦点を当てて計画で質を管理する（Quality by Design）ためのクオリティマネジメントシステム（QMS）により行われることが主流です。今回の法改正でNDB等の公的データベースと連結可能となり、データベースを用いた研究で可能な研究目的の幅が大きく広がることが期待されます。NDBを用いることにより複数の医療機関にまたがる診療行為のレセプトを評価できることに加えて、死亡データが利用できるようになれば、重要なアウトカムの研究が可能となります。
また、次世代医療基盤法下の医療機関データでは、検査値に加えてテキストデータの活用により、多くのアウトカムが取り出せる可能性があります。すでに海外ではそのような研究が多数行われており、薬剤の有用性比較に用いられています。
■ 外部対照群としての医療データ(リアルワールドデータ)利活用
リアルワールドデータ（RWD）の最も発展的な活用方法は、外部対照群としての使用です。ICH-E8としては、同時対照を原則とし、外部対照は例外的な状況下でしか使用できないとしていますが、希少疾患や小児など対象患者が少なくランダム化による同時対照が困難な場合は、まさに外部対照が使用される状況です。
さらに、ICH-E8（R1）では、試験データとして、その試験のために収集されたデータ（一次データ収集）に加えて、多様なデータソースとして電子診療記録やデジタルヘルステクノロジー等から取得したデータや外部データソース（疾患及び薬剤レジストリ、医療保険請求データ等）にも言及しており、臨床試験の外部対照群として電子診療記録やレジストリといったRWDを利活用できる環境が、着実に整えられつつあります。
■ レジストリデータ利活用事例（米国でのタクロリムス肺移植適応追加）
医薬品の薬事承認におけるRWE活用に関して、米国のScientific Registry of Transplant Recipients（SRTR）のレジストリデータを主たる有効性及び安全性データとして、米国でタクロリムスの肺移植の追加適応症を2021年7月に取得しました。
本邦において承認申請にRWD/RWEを活用する外部環境は整いつつあるものの、実際の活用は思うように進んでいません。具体的な活用事例を知ることはRWD/RWEの利活用を検討する者にとって有用です。米国での事例ですが、レジストリデータを承認申請の主要な有効性及び安全性データとして利活用した、タクロリムスの肺移植適応追加の事例が本邦でのレジストリデータなどのRWD/RWEの承認申請への利活用促進の一助になれば幸いです。
■ 医薬品開発と承認申請に向けた医療データ(リアルワールドデータ)の利活用
従来、臨床疫学系や薬剤疫学系の論文などが根拠として記載されてきましたが、リアルワールドデータ（RWD）の活用が進められる中で、参考情報として活用される事例が増えてきています。本書では、海外（欧米）及び国内の承認申請における参考情報としてのRWD活用事例を紹介します。また、国内事例を参考に、承認申請書に添付すべき資料（申請資料概要）の記載方法について考察します。
■ 治験への医療データ(リアルワールドデータ)活用に向けた企業の展望
本書では治験に関連したリアルワールドデータ（RWD）の活用について、企業の立場から検討事例を説明します。
具体的には、【1】臨床開発のスピード向上に寄与する使い方があるか、【2】臨床試験の成功確率の向上に寄与する使い方はあるか、【3】医薬品開発の効率化に寄与し開発コストを削減できるかです。少しでも早く多くの患者に医薬品を提供できるようにするためには、新しい治療法の確立のため迅速に臨床試験を完了することが不可欠であり、そのことを医療関係者や一般市民が共通の課題として認識し、一緒に解決することが必要です。本書ではこの3つの観点に焦点を当てて、今後に期待するリアルワールドデータの活用方法を紹介します。
■ PV・MA部門におけるリアルワールドデータの解析と活用
＜PV＞令和5年6月には、事務連絡「「医薬品安全性監視における医療情報データベースの活用とその事例」について」が発出され、ここではPV部門におけるRWDの活用が製造販売後DB調査での利用だけに限定されるものではないことが強調されています。では、製造販売後DB調査以外にどのような活用があるでしょうか。
＜MA＞具体的にどのような研究テーマにおいてRWDの活用が特に相性が良いでしょうか。事例を挙げて考察します。
📚 本書籍について
【本書籍は、製本版のみもご用意しております】
詳細はお問い合わせください。
📚 目次（Contents）
第1部 医療データ（リアルワールドデータ）の関連規制と最新動向
第1章 リアルワールドデータを活用した医薬品評価
はじめに
1. RWD活用に関する主な薬事行政の動き 2. 医薬品安全性評価におけるRWDの活用：PMDAで実施している薬剤疫学調査
2.1 ビスホスホネート製剤を処方された患者における低カルシウム血症発現リスクと腎機能障害との関連
3. 医薬品承認審査へのRWDの活用2.2 VEGF/VEGFR阻害剤を処方された患者における動脈解離発現リスク
3.1 日本における事例
4. RWDの信頼性3.2 米国における事例 3.3 その他の海外での取り組み
4.1 RWDの信頼性とは？
5. RWD活用促進のための相談制度4.2 データベース信頼性確認に向けた取り組み 6. RWD活用に向けた新たな動き
6.1 国内での動向
おわりに
6.2 ICHでの動向
第2章 次世代医療基盤法とリアルワールドデータの活用推進に向けて
1. 次世代医療基盤法の成り立ち
2. 次世代医療基盤法のデータの特徴 3. 次世代医療基盤法ガイドライン 4. 次世代医療基盤法の改正
4.1 仮名加工医療情報
5. 次世代医療基盤法認定事業者と利用事例4.2 NDB等の公的データベースとの連結
5.1 次世代医療基盤法認定事業者
6. 今後の次世代医療基盤法の活用
5.2 これまでの利用事例
第2部 医療データ(リアルワールドデータ)の薬事利用～事例から学ぶ課題と対応～
第3章 外部対照群としてのリアルワールドデータ利活用
はじめに
1. RWDを外部対照群として利活用する際に品質の観点から留意すべき点 2. RWDを外部対照群として利活用する際に統計学的観点から留意すべき点 3. 外部対照群としての活用事例
3.1 ROZLYTREK®（Entrectinib）
4. 今後の動向
3.2 パージェタ（ペルツズマブ（遺伝子組換え）），ハーセプチン（トラスツズマブ（遺伝子組換え）） 3.3 ビルテプソ®（ビルトラルセン）
第4章 医薬品開発におけるレジストリデータ利活用事例（米国でのタクロリムス肺移植適応追加）
はじめに
1. 米国でのタクロリムスの肺移植適応追加
1.1 臓器移植及びタクロリムスに関する背景
2. レジストリデータを用いたタクロリムスの肺移植適応追加の経験，及びデータの信頼性に関するFDA見解1.2 肺移植適応追加にレジストリデータを活用した背景
2.1 タイムライン：検討開始から承認申請・承認取得まで
3. 考察2.2 SRTRデータベース 2.3 成人及び小児肺移植レシピエントにおけるアウトカム 2.4 リアルワールドデータ特有の課題 2.5 タクロリムスのデータの質に関するFDA見解 おわりに
第5章 医薬品開発と承認申請に向けたリアルワールドデータの利活用
はじめに：承認申請における参考情報としてのリアルワールドデータ活用
1. 承認申請での参考情報としての活用事例
1.1 海外（欧米）
2. 申請資料概要の記載方法1.2 欧米の活用事例詳細
1.2.1 ALYGLO：人種ごとの有病率
1.3 日本
1.2.2 CASGEVY：安全性評価における参考情報 1.2.3 OMISIRGE：サンプルサイズ算出のための推定値算出 1.2.4 OGSIVEO：人種ごとの有病率 1.2.5 TEPKINLY：有効性評価の参考情報 1.2.6 APRETUDE：安全性評価の参考情報 1.2.7 LITFULO：安全性の参考情報
2.1 有効性評価の参考情報（外部対照）
3. 利用する際の留意点と課題
【2.7.3 臨床的有効性の記載事例】
2.2 配合用量の根拠情報
【2.5.1 製品開発の根拠の記載事例1】
2.3 配合意義の根拠情報【2.5.1 製品開発の根拠の記載事例2】
【審査結果報告書の記載事例】
2.4 有効性・安全性評価の参考情報（市販後の情報）
【「2.7 臨床概要」の市販後データの記載事例】
【「2.5 臨床に関する概括評価」の安全性の概括評価の記載事例】 4. 課題対応のためにできること
第6章 治験へのリアルワールドデータ活用に向けた企業の展望
はじめに
1. 臨床開発のスピード向上に寄与する使い方
1.1 リアルワールドデータを用いた臨床試験への患者組み入れ
2. 臨床試験の成功確率の向上に寄与する使い方1.2 臨床試験の組み入れ基準の検討 1.3 臨床試験対象患者の特性分析から施設選定で利用
2.1 医薬品の有効性の高さ（エフェクトサイズ）をより正確に仮定する
3. 医薬品開発の効率化に寄与する使い方
2.2 有効性の大きさに影響を及ぼす医薬品以外の要因とその影響の程度を把握する
第3部 非薬事利用としての医療データ(リアルワールドデータ)の活用事例
第7章 臨床試験等決定に向けた参考情報としてのリアルワールドデータの利活用
はじめに
1. どのデータベースをどのように使用するか
1.1 レセプトデータベース
2. 臨床のフィージビリティ調査と評価への応用1.2 介護データベース 1.3 DPC/PDPS 1.4 電子カルテ 1.5 MID-NET 1.6 匿名医療保険等関連情報データベース 1.7 医療ビッグデータ利活用推進の取り組み 3. 臨床試験デザインの活用 4. バイアスの排除 おわりに
第8章 PV・MA部門におけるリアルワールドデータの解析と活用
エピソード0
1. PV部門におけるRWDの利活用 2. 薬害再発防止のためのRWDの活用
2.1 （事案）サリドマイド：催奇形性（フォコメリア）の副作用リスク
3. MA部門におけるRWDの利活用2.2 （事案）キノホルム製剤：スモンの副作用 2.3 （事案）ソリブジン：5-FU製剤との併用による重篤な血液障害 2.4 （事案）ロフェコキシブ：心毒性
3.1 （MA活用例）疾患を記述する
4. RWD活用が描く未来像
3.2 （MA活用例）治療の付加価値を概観する 3.3 （MA活用例）新たな評価指標を試す 3.4 （MA活用例）費用対効果を算出する
第9章 その他のリアルワールドデータ利活用
1. 医療経済評価への活用
2. ウェアラブルデバイスの治験活用 💡 本書が医薬品開発の現場で活用される理由リアルワールドデータ（RWD）の活用は、医薬品開発と承認申請の現場において、もはや避けて通れない重要なテーマとなっています。 本書は、単なる理論解説にとどまらず、ROZLYTREK®、パージェタ、ハーセプチン、ビルテプソ®、タクロリムスなど、実際に承認を取得した具体的な事例を詳細に解説しています。これらの事例から、外部対照群の設定方法、データの質の確保、FDAやPMDAとの協議のポイント、申請資料の記載方法まで、実務に直結する知識を得ることができます。 また、2024年の次世代医療基盤法改正により、NDB等の公的データベースの薬事目的での利用が可能になったことで、RWD活用の可能性はさらに広がりました。本書では、この法改正を踏まえた最新の活用方法や、PMDAのMIHARI projectにおける実例も紹介しており、今後のRWD活用戦略を考える上で必読の内容となっています。 さらに、治験計画立案、PV・MA部門での活用、医療経済評価など、薬事申請以外の場面でのRWD活用についても網羅的に解説。医薬品開発に携わるすべての方にとって、実践的なガイドブックとしてご活用いただける一冊です。 
👥 執筆者情報（Authors）
※ 本書は、医薬品開発・薬事規制に精通した複数の専門家により執筆されています。
※ 各執筆者は、製薬企業、規制当局、アカデミアなど、多様なバックグラウンドを持つ実務経験豊富な専門家です。 🎯 本書の対象読者（Target Audience）
📌 本書で得られる知識とスキル外部対照群の設定方法
承認申請資料の記載方法
データ品質管理
規制当局との協議ポイント
レジストリデータ活用
NDB等公的DBの利用
PV・MA部門での活用
治験計画立案への応用
📝 重要事項（Important Notes）
※ 本書の内容は、2024年12月時点の情報に基づいています。 ※ 法規制や規制当局の見解は変更される可能性がありますので、最新の情報をご確認ください。 ※ 本書で紹介する事例は、各社・各組織の許可を得て掲載しています。
注意事項
本書籍は、サイエンス＆テクノロジー株式会社より発刊しております。 当社ホームページからお申込みいただきますと、サイエンス＆テクノロジー株式会社から ご郵送にて書籍等をお送りします。 ご請求書（PDF）は、弊社よりご購入時にご入力いただきましたメールアドレスに添付しお送りいたします。 個人情報等に関しましては、書籍発送目的に限り、当社からサイエンス＆テクノロジー株式会社へ転送します。 銀行振り込みを選択された場合は、貴社お支払い規定（例：翌月末までにお振込み）に従い、お振込みをお願いいたします。 また、ご購入の際は、事前に会員登録をしていただきますとポイントが付与され、ポイントはセミナーや書籍等のご購入時にご利用いただけます。 お見積書や領収書が必要な場合もお申し付けください。 お支払方法について
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３．PayPay
４．楽天ペイ（オンライン決済）
５．楽天銀行決済
６．コンビニ決済
【領収書について】
領収書が必要な場合は、ご連絡ください。上記のいずれのお支払方法でも領収書を発行させて頂きます。 |
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![[書籍]【製本版 ＋ ebook版】医薬品開発と承認申請における医療データ(RWD：リアルワールドデータ)の利活用事例](https://image1.shopserve.jp/ecompliance.co.jp/pic-labo/EP181a.jpg?t=20251010161333)
