株式会社イーコンプライアンス

■講座のポイント
　脂質ナノ粒子（LNP）は、壊れやすい核酸（mRNA・siRNA等）を分解から守り、細胞内へ届ける「運び屋（DDS）」です。2018年の世界初siRNA医薬 patisiran、2020年のCOVID-19 mRNAワクチンでの普及を経て、いまや核酸送達のゴールデンスタンダードとなり、希少疾患・がん免疫・ゲノム編集へと応用が急拡大しています。本講座（収録40分）では、LNPを構成する4種の脂質（イオン化脂質・ヘルパー脂質・コレステロール・PEG脂質）の役割とpH応答の仕組み、リポソームとの違いから出発し、「分解されやすい・細胞に入りにくい・標的に届きにくい」という核酸医薬の3課題をLNPがどう乗り越えるかを解説。マイクロ流路（マイクロ流体）による急速混合の製造プロセス、粒子径・PDI・ゼータ電位・封入率（EE%）・mRNA完全性といった重要品質特性（CQA）、保存安定性と凍結乾燥による固体製剤化、Ph.Eur. 5.36/5.39/5.40・EMA品質ガイドライン・国内リポソーム製剤GLといった規制・公定書の最新動向、そしてSORT（臓器選択的デリバリー）をはじめとする非肝臓デリバリー戦略までを、初学者から中堅実務者まで全層向けに体系的に俯瞰します。

■受講後、習得できること
・LNPの構成脂質（4成分）と各役割、リポソームとの違いを説明できる
・イオン化脂質のpH応答（封入と細胞内放出の両立）の仕組みの理解
・核酸医薬の3課題と、LNPが越える「安定性・送達・細胞内移行」の3つの壁
・マイクロ流路製造の原理（急速混合・低PDI）とポストローディング等の手法
・重要品質特性（CQA：粒子径・PDI・ゼータ電位・EE%・mRNA完全性）と物性評価
・保存安定性の課題と凍結保護剤・凍結乾燥による固体製剤化、再分散後の品質評価
・日本・欧米の規制と公定書（Ph.Eur. 5.36/5.39/5.40・EMA品質GL・リポソーム製剤GL）の最新動向
・SORT・リガンド修飾・バーコードLNP等の臓器選択的デリバリー戦略と臨床応用の全体像

■本テーマ関連法規・ガイドラインなど
・欧州薬局方 Ph.Eur. 5.36（mRNAワクチン）／5.39（mRNA原薬）／5.40（DNAテンプレート）（2024年採択・2025年収載）
・EMA mRNAワクチン品質ガイドライン（2025年ドラフト／確定前）
・リポソーム製剤の開発に関するガイドライン（薬生審査発0328第19号、2016年）＋Q&A
・日本薬局方／ICH Q6A・Q6B等の横断的ガイドライン
・FDA Liposome Drug Products ガイダンス（2018、LNP専用でない参照文書）
・注射剤としてのGMP（PIC/S GMP Annex 1等）・無菌性・エンドトキシン・生物由来原料基準

■講演中のキーワード
・脂質ナノ粒子（LNP）／核酸送達／DDS（ドラッグデリバリーシステム）
・4構成脂質（イオン化脂質・ヘルパー脂質/DSPC・コレステロール・PEG脂質）
・イオン化脂質のpH応答／エンドソーム脱出／自己組織化
・mRNA・siRNA・ゲノム編集（CRISPR）／封入率（EE%）
・マイクロ流路（マイクロ流体）製造／急速混合／ポストローディング
・重要品質特性（CQA）：粒子径・多分散度（PDI）・ゼータ電位・mRNA完全性
・保存安定性／凍結保護剤（スクロース・トレハロース）／凍結乾燥・再分散性
・Ph.Eur. 5.36/5.39/5.40／EMA mRNAワクチン品質GL／リポソーム製剤GL（2016）
・SORT（Selective ORgan Targeting）／第5の脂質／非肝臓デリバリー
・アクティブターゲティング（リガンド修飾）／バーコードLNP／Dual SORT

【監修】　株式会社イーコンプライアンス 代表取締役　村山 浩一

【主な略歴】

1986年4月
　日本ディジタルイクイップメント株式会社（日本DEC） ソフトウェアサービス部 入社
　GCP管理システム・症例データ管理システムの企画・開発担当（現ClinicalWorks/GCP/CDM）
　改正GCP（J-GCP）に対応した標準業務手順書作成コンサルティング
　製薬業界におけるドキュメント管理システム導入コンサルティング
　1988年にATR（株式会社国際電気通信基礎技術研究所：京都府精華町）でニューラルネットの研究に携わる（研究補助員）
1999年2月
　日本アイ・ビー・エム株式会社　コンサルティング事業部　入社
　NYのTWG（The Wilkerson Group）で製薬業界に特化したコンサルタントとして研修
　製薬企業におけるプロセス　リエンジニアリング担当
　Computerized System Validation(CSV)、21 CFR Part11 コンサルティング
2001年7月
　IBM認定主幹コンサルタント
　アイビーエム・ビジネスコンサルティングサービス株式会社へ出向
　マネージング・コンサルタント
2004年7月
　日本アイ・ビー・エム株式会社　退社
2004年8月
　株式会社イーコンプライアンス設立　現在に至る。

詳しい経歴はこちら

村山浩一は、長年にわたり製薬・医療機器産業のコンプライアンス支援に携わり、500社以上の企業を支援してきた実績を持ちます。mRNA・核酸医薬をはじめとする次世代モダリティの製剤・品質分野においては、脂質ナノ粒子（LNP）の構成脂質設計・マイクロ流路製造・重要品質特性（CQA）から、Ph.Eur.・EMA品質ガイドライン・国内リポソーム製剤GLといった規制・公定書の最新動向まで横断的に理解し、実践的に支援しています。科学と規制の両面を結ぶ体系的かつ分かりやすい解説に定評があります。

【関連の活動など】

• 日本PDA　第9回年会併催シンポジウム　21 CFR Part 11その現状と展望
• 日本製薬工業協会　医薬品評価委員会　基礎研究部会主催（東京）
• 東京大学大学院医学系研究科　臨床試験データ管理学講座などにて多数講演。など

■第1章　まず用語を揃える（基礎）
　・LNPとは（核酸を運ぶ脂質ナノ粒子・DDS）／リポソームとLNPの違い
　・LNPを構成する4つの脂質（イオン化脂質・ヘルパー脂質・コレステロール・PEG脂質）
　・押さえておきたい関連用語（mRNA・siRNA・封入率EE%・自己組織化）
　・LNPの歩み（2018年siRNA医薬→2020年mRNAワクチン→臓器選択へ拡張）

■第2章　なぜLNPが重要なのか・全体像
　・核酸医薬の根本課題（分解されやすい・細胞に入りにくい・届かない）
　・LNPが越える3つの壁（安定性・送達・細胞内移行）
　・モダリティ別の送達キャリア比較
　・LNPの適用領域マップ（感染症ワクチン・希少疾患・がん免疫・ゲノム編集）

■第3章　構成成分と各脂質の役割
　・4成分の全体像と配合の考え方（代表的モル比）
　・イオン化脂質の設計（pHで顔を変える＝封入と細胞内放出の両立）
　・ヘルパー脂質（リン脂質DSPC等）の寄与、コレステロールとPEG脂質の役割
　・脂質モル比の最適化が品質を左右する（トレードオフの同時最適化）

■第4章　製造・評価技術
　・製造プロセスの全体像／マイクロ流路（マイクロ流体）混合の原理（低PDI）
　・ポストローディング（後から封入する手法）
　・重要品質特性（CQA）の代表例（粒子径・PDI・ゼータ電位・EE%・mRNA完全性）と物性評価手法
　・【最新】mRNA-LNPの品質管理と公定書の整備（Ph.Eur. 5.36/5.39/5.40）

■第5章　保存安定性と固体製剤化
　・保存安定性の課題（加水分解・凝集・核酸分解・超低温保存）
　・凍結保護剤（スクロース・トレハロース）による安定化
　・凍結乾燥による固体製剤化（前凍結→一次乾燥→二次乾燥）
　・再分散後の品質評価（粒子径・PDI・EE%・mRNA完全性・再分散性）

■第6章　規制の全体像
　・LNP/核酸医薬の規制マップ（3極：日本・欧州・米国）
　・日本：リポソーム製剤の開発に関するガイドライン（2016）
　・【最新】欧州：mRNAワクチン品質ガイドライン（草案）／欧州薬局方の新一般章収載
　・横断的に効くICHガイドライン

■第7章　非肝臓デリバリー戦略（最新）
　・肝臓集積という壁と臓器選択性の制御
　・【最新】SORT技術（第5の脂質で送達先を変える）／アクティブターゲティング（リガンド修飾）
　・DNA/RNAバーコードLNPによる動態の高速評価
　・【最新】多臓器への展開（Dual SORT）／静注・筋注以外の投与経路

■第8章　臨床応用・ケース・総まとめ
　・mRNA-LNPの臨床応用マップ（ワクチン・タンパク質補充・siRNA・ゲノム編集）
　・ケーススタディ（標的臓器別の設計を考える）
　・市場と今後の展望／全体まとめ＆実務チェックリスト

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イベント提供者　株式会社イーコンプレス

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