「希少疾病用医薬品」。対象患者が少ないが、有効な治療法が無く、治療上の必要性が高い場合に使用（開発）される医薬品。 対象患者が少ないと、開発費用に見合う利益を見込めず採算が合わないため、製薬企業が開発しない。そこで希少疾病用医薬品の開発促進を目的として、優先的審査、再審査期間の延長、及び金銭面での優遇措置がとられている。我が国における対象患者が、 5万人以下の重篤な疾病で、医療上の必要性が高く、他に有効な治療法が無い場合に厚生労働省の指定を受けることができる。